Bimba di 1 anno salvata dalla leucemia grazie a terapia genica, primo caso al mondo
Segnalato dal Dott. Giuseppe
Cotellessa (ENEA)
Successo dei medici del Great
Ormond Street Hospital di Londra. Intervento possibile grazie a «forbici
molecolari» per modificare il Dna della paziente.
Un mese fa, il giorno dopo il
primo compleanno della loro bambina, ai genitori di Layla Richards, una bimba
inglese malata di leucemia, era stato detto che per la piccola non c’era più
alcuna speranza di cura. Oggi, grazie a una terapia genica di frontiera prima
sperimentata solo sui topi, Layla è viva, sorride in braccio a mamma e papà e
non presenta più tracce del tumore del sangue che le era stato diagnosticato
all’età di 3 mesi. Il caso, primo al mondo, è stato annunciato dai medici del
Great Ormond Street Hospital di Londra e sarà descritto al prossimo meeting
della Società americana di ematologia (Ash), in programma dal 5 all’8 dicembre
a Orlando, in Florida. La terapia è stata utilizzata grazie alla collaborazione
della compagnia biotecnologica Cellectis. La metodica dell’editing genetico,
che utilizza «forbici molecolari» per modificare il Dna, è stata usata sulle
cellule di un donatore sano per produrre linfociti T «ogm», geneticamente
modificati per uccidere solo ed esclusivamente le cellule leucemiche e per
essere invisibili alle pesanti terapie somministrate al paziente, nonché alle
sue difese immunitarie. Le cellule disegnate su misura sono state iniettate a
Layla, poi sottoposta a un secondo trapianto di midollo (ne aveva già subito
uno dopo che la chemioterapia iniziale era fallita) per permettere al suo
organismo di riformare un sistema immunitario. Benché sia troppo presto per
definire la piccola «guarita dal cancro», la sua ripresa viene considerata
«quasi miracolosa». «Un grande, grande passo avanti», dichiara Paul Veys
dell’ospedale londinese. Il trattamento messo a punto nell'ospedale
londinese si basa sugli ultimi sviluppi della ricerca per la lotta ai tumori,
che prevedono il prelievo dei cosiddetti linfociti T dal paziente: si tratta di
cellule del sistema immunitario che, dopo essere state "riprogrammate"
tramite ingegneria genetica, possono diventare in grado di distinguere ed
uccidere le cellule tumorali. Il problema è che le persone malate di leucemia o
che sono già state sottoposte a vari cicli di chemioterapia spesso non hanno un
numero di linfociti T sufficienti a mettere in atto questo trattamento.
Il nuovo trattamento messo in
atto al GOSH prevede l'utilizzo di linfociti T forniti dai donatori, note come
UCART19: il lavoro di ingegneria genetica fornisce a queste cellule le armi
necessarie a combattere la leucemia. In primo luogo, le rende
"invisibili" ad un potente farmaco che altrimenti le ucciderebbe;
inoltre, le "riprogramma" per permettergli di individuare e
combattere solamente le cellule tumorali. Gli studi su questo nuovo trattamento
sono attualmente condotti dal Great Ormond Street Hospital, dall'Institute of
Child Health dello University College di Londra (UCL ICH) e da Cellectis, una
società francese di biotecnologie. In teoria, la ricerca sarebbe stata ancora
nell'ultima fase di sperimentazione, quindi prima ancora dei trial clinici. Ma
quando i ricercatori sono venuti a conoscenza della storia di Layla hanno
capito che sarebbe valsa la pena provare.
Scansione tramite microscopio
elettronico di un linfocita
"Questa tecnica era già testata ed efficace in laboratorio, quindi abbiamo pensato
di usarla per il trattamento della malattia di questa bambina a cui non avevano
dato altre speranze: 'Perché non usare le
nuove cellule UCART19?' ", spiega Waseem Qasim, professore di terapia
genica dell'UCL ICH e consulente immunologo del GOSH. "Il trattamento era altamente sperimentale ed
abbiamo dovuto ottenere permessi speciali, ma lei sembrava perfetta per questo
tipo di approccio".
Dal punto di vista clinico, il
trattamento è consistito in 1 millilitro di cellule UCART19, che sono state somministrate
per via intravenosa. In seguito alla terapia, la piccola paziente è rimasta per
alcuni mesi in isolamento per proteggerla dalle infezioni, dal momento che il
suo sistema immunitario era stato gravemente indebolito. È stato necessario un
po' di tempo perché il corpo di Layla desse i segnali sperati, che ora pare
proprio siano arrivati. "Questa è
stata la prima volta su un essere umano, non sapevamo se e quando avrebbe
funzionato, per cui eravamo al settimo cielo quando i segnali positivi sono
arrivati", commenta Paul Veys, direttore del GOSH per i trapianti di
midollo osseo. "La leucemia di Layla
era così aggressiva che una simile risposta è quasi un miracolo".Ovviamente,
i medici coinvolti nello studio e nel trattamento della piccola Layla sono i
primi a predicare prudenza. In primo luogo, stiamo parlando di un unico caso.
Inoltre, purtroppo sono passati soltanto pochi mesi dalla terapia ed è quindi
troppo presto per poter essere sicuri che la bambina sia effettivamente guarita
e non corra il rischio di una recidiva. Ad ogni modo, è inutile specificare
come circoli un certo ottimismo tra gli scienziati coinvolti. "Abbiamo utilizzato questo trattamento
soltanto su una bambina molto forte e dobbiamo essere cauti nel sostenere che
questo sarà una valida opzione di trattamento per tutti i bambini",
commenta Qasim. "Ma questo è un punto
di riferimento nell'utilizzo di una nuova tecnologia di terapia genica e gli
effetti per questa bambina sono stati sbalorditivi. Se dovessero essere
replicati, questo potrebbe rappresentare un enorme passo in avanti nel
trattamento della leucemia e di altri tipi di tumore".
Riscrivere il Dna:
La tecnica è stata a lungo al
centro di vivaci polemiche perché permette di riscrivere il Dna rendendo
ereditari i cambiamenti. Chiamata Crispr (Clustered Regularly Interspaced Short
Palindromic Repeats), la tecnica era salita alla ribalta della cronaca
nell'aprile scorso, quando un gruppo dell'università cinese Sun Yat-sen l'ha
utilizzata per riscrivere il Dna di embrione. Ma la comunità scientifica
nutriva già delle riserve, tanto che in marzo un gruppo di ricercatori aveva
chiesto una moratoria sulla rivista Nature. Tuttavia i possibili vantaggi
continuano ad attrarre numerosi gruppi di ricerca e la Crispr potrebbe essere
la chiave per numerose applicazioni, dalla biologia vegetale ai trapianti da
animali a uomo.
Come funziona:
Messa a punto nel 2013 fra le
università californiane di Berkely e San Francisco, la Crispr è una sorta di forbice
naturale che permette di tagliare il Dna in punti specifici e si ispira al
funzionamento di un sistema di difesa immunitaria comune fra i batteri. La
tecnica permette di cancellare, sostituire e letteralmente riscrivere intere
sequenze del codice genetico utilizzando la proteina naturalmente presente in
un batterio (chiamata Cas9 endonucleasi), che viene guidato nel punto esatto
del Dna da ' tagliare' da una molecola di Rna. È una tecnica facile da
utilizzare e precisa, che finora ha permesso di ottenere molto rapidamente in
laboratorio modelli di malattie umane e di studiare la funzione di molti geni.
Probabilmente è proprio questa "facilità" a preoccupare molti
ricercatori, in quanto anche piccole aziende private potrebbero utilizzare la tecnica
a fini poco ortodossi.
Da:
http://www.panorama.it/scienza/salute/leucemia-terapia-genica-bambina-salvata/
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DI MARCO LA ROSA
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