MLR
“Le staminali salvano sei bambini. Il virus dell'Aids cura
le malattie rare”
“Il virus dell'Aids potrebbe essere usato per trattare due
gravi malattie ereditarie, e sei bambini dopo tre anni di trattamento hanno
mostrato benefici. Come si legge su 'Science', la ricerca di un gruppo di
scienziati dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano
(Tiget) guidato da Luigi Naldini, ha dimostrato che la terapia genica con
vettori derivati dal virus dell'Hiv ha funzionato contro due gravi malattie
genetiche, la sindrome di Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica, la
malattia da cui e' affetta Sofia, la bimba diventata il simbolo della lotta
delle associazioni per la liberta' di cura con cellule staminali e a favore del
metodo Stamina.
"Tre anni dopo l'inizio del trial clinic, i risultati
ottenuti dai primi sei pazienti sono molto incoraggianti", ha commentato
Naldini, "la terapia non e' solo sicura, e' efficace e cambia la storia clinica
di queste severe patologie. E' il coronamento di 15 anni di studi". In
particolare due studi - uno di Alessandra Biffi e colleghi, l'altro di
Alessandro Aiuti e colleghi - hanno indicato che i vettori lentivirali derivati
dall'Hiv , sviluppati a partire dal 1996 grazie a un lavoro di Naldini, sono
piu' efficaci degli altri vettori, oltre che piu' sicuri, nella terapia genica…”
NDR: si evidenzia che il panorama di studi e terapie in
campo staminale è ancora molto controverso, confuso ed ovviamente intriso di
interessi economici, ma sicuramente importante. A tal proposito per chi vuole
approfondire e conoscere tutti i lati della medaglia ecco alcuni link:
“… I ricercatori hanno rimosso cellule staminali ematopoietiche
dai pazienti e usato un vettore lentivirale per introdurre un gene terapeutico.
Successivamente, hanno infuso le staminali di nuovo nei pazienti. Biffi e
colleghi si sono occupati di tre piccoli pazienti con leucodistrofia
metacromatica, causata dala mutazione del gene ARSA: le staminali geneticamente
modificate hanno espresso enzimi funzionali ARSA molto presto dopo l'infusione
e le cellule hanno espresso questo enzima ad alti livelli. A distanza di due
anni, la terapia ha fermato il progresso della malattia. Nel secondo studio,
coordinato da Aiuti, una terapia genica simile e' stata usata contro la
sindrome di Wiskot-Aldrich, raro disordine che causa immunodeficienza, dovuto a
mutazioni nel gene WAS. Anche in questo caso sono state usate staminali
ematopietiche e un vettore lentivirale: i sintomi della malattia, come
infezioni ed eczema, si sono attenuati o sono spariti da 20 a 32 mesi dopo la
terapia genica. Inoltre, e' stato escluso l'incremento di rischio leucemia”.
Nessun commento:
Posta un commento