Ora siamo in grado di applicare
modifiche temporanee all’rna
Il nuovo sistema Repair modifica
l’rna, piuttosto che il dna, nelle cellule umane. Uno nuovo strumento
fondamentale per poter curare le malattie, senza così modificare il genoma .
A ormai cinque anni dalla sua
comparsa nel mondo della medicina e delle genetica, dimostrando applicazioni
promettenti dalla cura per i cancro e hiv ai biocarburanti e all’agricoltura, Crispr
continua a sorprenderci. Infatti, la più avanzata tecnica di manipolazione del
dna, che permette di intervenire con estrema precisione su specifici segmenti
di dna per eliminare geni e mutazioni dannose o inserirne di utili, da ora in
poi potrà operare anche sull’rna, acido nucleico implicato in vari ruoli, come
appunto la codifica, la trascrizione, la regolazione ed l’espressione dei geni.
E questo grazie a Repair, il nuovo sistema messo appunto dai ricercatori del
Broad Institute e del Mit, che appunto si basa su Crispr per riuscire a
modificare l’rna nelle cellule umane. Come hanno spiegato i ricercatori sulle
pagine di Science, questo nuovo modo di manipolazione, che altera i prodotti
genetici senza però modificare il genoma, sarà uno strumento fondamentale per
la ricerca e il trattamento delle malattie. Più precisamente Repair, acronicmo
di Rna Editing for Programmable A to I Replacement, è in grado di operare su
singoli nucleotidi che costituiscono la catena dell’rna, che ha il compito di
trascrivere le informazioni del dna necessarie per la sintesi proteica,
consentendo agli scienziati di correggere mutazioni in diverse finestre
temporali, anche durante i periodi fondamentali di sviluppo umano. In questo
caso, precisano gli autori, non si manipolerebbe il dna, sollevando così gli
scienziati dalle preoccupazioni etiche legate alle modifiche dirette e
permanenti sul genoma.“La capacità di correggere le mutazioni che causano
malattie è uno degli obiettivi primari dell’editing genomico”, spiega l’autore
Feng Zhang. “Finora disattivavamo alcuni geni, ma in realtà non sappiamo ancora
come recuperare la funzione della proteina persa. Questa nuova capacità di
modificare l’rna apre più opportunità per recuperare questa funzione e trattare
molte malattie, in quasi ogni tipo di cellula”. Infatti, a differenza delle
modifiche permanenti al codice genetico richieste per la modifica del dna,
l’editing dell’rna offrirà un modo più sicuro e flessibile per effettuare correzioni
nelle cellule. “Il nuovo sistema può riparare le mutazioni (a livello dell’rna)
senza alterare il genoma e, quindi, è una correzione potenzialmente
reversibile”, precisa il co-autore David Cox. Per progettare Repair, i
ricercatori hanno analizzato la famiglia di enzimi Cas13, selezionando dal
batterio Prevotella l’enzima PspCas13b, e lo hanno successivamente combinato
con una proteina chiamata Adar2. Un composto che si è mostrato il più efficace per
scegliere a una sequenza bersaglio di rna e intervenire senza danneggiare le
altre sequenze. “Il successo che abbiamo avuto con questa tecnica è davvero
incoraggiante e ci sono chiari segni che potrà evolversi ulteriormente,
migliorando precisione ed efficacia”, spiega Omar Abudayyeh, co-autore dello
studio. Per dimostrare il potenziale terapeutico di Repair, il team ha per
prima cosa sintetizzato le mutazioni patogene che causano l’anemia di Fanconi e
diabete insipido nefrogenico. Poi le ha introdotte nelle cellule umane e le ha
corrette con Repair, dimostrando quindi il successo e l’efficacia di questa
nuova tecnica.
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