Usa,
scienziati tentano esperimento per cambiare Dna umano
Si
saprà solo fra 3 mesi se il trattamento è riuscito o meno. La tecnica verrà
testata per anche altre malattie, inclusa lʼemofilia.
Scienziati
americani hanno reso noto di avere provato per la prima volta a modificare i
geni di una persona direttamente all'interno del suo corpo per cambiarne il Dna
in modo permanente. L'obiettivo è quello di curare una rara malattia metabolica
di cui è affetto il 44enne Brian Madeux. Si saprà solo fra 3 mesi se il
trattamento è riuscito o meno. La tecnica verrà testata per anche altre
malattie, inclusa l'emofilia.
L'esperimento
è stato realizzato lunedì ad Oakland (California). La tecnica usata è diversa
dalla Crispr, il cosiddetto "taglia e incolla" del Dna introdotto di
recente. Su Madeux è stato sperimentato un sistema chiamato "nucleasi
delle dita di zinco". Sono forbici molecolari che cercano e tagliano uno
specifico pezzo di Dna.
Le
istruzioni per intervenire sul Dna sono poste in un virus che viene alterato
per non causare infezioni e per portare le informazioni dentro le cellule.
Miliardi di copie di questo vengono iniettate in vena. Il virus viaggia fino al
fegato, dove le cellule usano le istruzioni per costruire le "dita di
zinco" e preparare il gene correttivo. Le dita tagliano il Dna,
permettendo al nuovo gene di inserirsi.
Questo
poi fa sì che la cellula produca l'enzima che manca al paziente. Solo l'1%
delle cellule del fegato devono essere corrette per trattare con successo la
malattia, ha detto il capo dell'equipe che cura Madeux, il dottor Paul Harmatz
dell'ospedale di Oakland. "Voglio assumermi questo rischio - ha detto il
paziente, che viene da Phoenix in Arizona - Spero che aiuterà me e altre
persone".
La
sindrome di Hunter colpisce meno di 10.000 persone al mondo. La maggior parte
dei malati muoiono giovani. Chi ne soffre manca di un gene che produce un
enzima che scinde certi carboidrati. I malati vanno incontro a frequenti
raffreddori e otiti, paresi facciali, perdita di udito, problemi cardiaci,
respiratori e dell'apparato digerente, patologie alla pelle e agli occhi,
problemi alle ossa e alle articolazioni, disturbi al cervello.
Finora
è stato modificato in laboratorio il Dna di singole cellule, che sono poi state
iniettate nei pazienti. Ma queste tecniche possono essere usate solo per poche
malattie, a volte sono di breve durata o non permettono di inserire il gene nel
punto voluto. Se questa nuova tecnica funziona, sarà come mandare dentro il
corpo un micro-chirurgo che inserisca il gene esattamente dove deve andare.
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DI MARCO LA ROSA
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